Нова клетъчна терапия дава надежда при синдрома на скования човек
Нова клетъчна имунотерапия, известна като CAR-T, показва значително подобрение при хора със синдрома на скования човек – рядко автоимунно заболяване, засягащо централната нервна система и причиняващо силна скованост и болезнени мускулни спазми. При част от участниците в проучването са възстановени способности за ежедневни дейности, а други са се върнали на работа и са подновили хобитата си. Резултатите са определени от невролози като вълнуващи и много обнадеждаващи.
При CAR-T терапията от пациента се извличат собствени Т-клетки, които се генетично модифицират, за да разпознават и унищожават клетките, свързани с автоимунния процес. За разлика от обичайните подходи, които основно облекчават симптомите, новата терапия е свързана с възстановяване на по-голяма функционалност. Пациенти, които преди са имали нужда от помощ за базови ежедневни дейности и са изпитвали затруднения при ходене, са успели да водят по-пълноценен живот.
Д-р Анастасия Зекериду отбелязва, че с досегашните методи симптомите се облекчават, но рядко пациентите възвръщат предишното си ниво на функционалност. Основният въпрос сега е дали подобренията ще се запазят във времето. Участникът Джонатан Уолдън разказва, че преди лечението е разчитал на семейството си за елементарни дейности, а след терапията се е върнал на работа и отново ходи на лов и риболов.
Д-р Шон Питок посочва, че потенциалът на CAR-T терапията се разширява отвъд онкологията и дава надежда при автоимунни неврологични заболявания, както и при други състояния с ограничени възможности за ефективно лечение. Селин Дион обяви през декември 2022 г., че живее със синдрома на скования човек, който е засегнал всеки аспект от ежедневието ѝ и е увредил гласа ѝ. През септември тя се завърна на сцената в Париж след шестгодишно отсъствие. Въпреки обнадеждаващите резултати за синдрома все още няма лекарство и предстои да се проследи дали подобренията ще се задържат.